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首次用通用型CAR-T治疗自身免疫疾病,,,,中国科学家中选Nature年度十大人物
2024/12/10

外地时间2024129日,,,,《自然》(Nature)宣布了2024年度十大人物。。。其中,,,,有两位来自中国的科学家,,,,划分是水师军医大学第二隶属医院(上海长征医院)风湿免疫科主任医师徐沪济,,,,中国科学院国家天文台研究员、嫦娥六号使命工程副总设计师李春来。。。

《自然》这一榜单旨在选出十位在一年重大科学事务中占有一席之地的人物。。。《自然》赞美徐沪济:一位医生兼研究员勇敢实验了自身免疫性疾病的革命性疗法。。。

据汹涌新闻此前报道,,,,北京时间2024716日,,,,徐沪济教授团队在《细胞》(Cell)在线揭晓原创临床研究效果,,,,先容了使用一种革命性的CAR-T细胞疗法来治疗自身免疫病——在国际上首次展现使用异体通用型CAR-T治疗风湿免疫性疾病。。。

风湿病是指一大类系统性的自身免疫病,,,,包括常见的类风湿枢纽炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮等。。。徐沪济团队研究中的首批患者,,,,为坏死性肌炎和系统性硬化症这两个风湿免疫性疾病。。。

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徐沪济 Nature官网 图

徐沪济研究团队使用邦耀生物天生的由康健供者泉源的T细胞,,,,经由基因工程刷新,,,,制备出针对B淋巴细胞CD19的通用型靶向CAR-T细胞药物(TyU19)。。。首批患者一共3位,,,,完成第一次治疗后,,,,徐沪济体现自己忐忑担心、睡不着觉,,,,由于这些病例都是病情很重的患者。。。

接受治疗两周后,,,,第一位患者——患有免疫介导的坏死性肌炎(IMNM)的女性——告诉护士,,,,她有实力抬手臂和梳头了。。。其他两位患者是男性,,,,患有弥漫型系统性硬化症,,,,他们的症状也最先减退。。。六个多月后,,,,3位患者的病情都获得了恒久缓解。。。“我们终于松开了一点。。。”徐沪济说。。。

多年来,,,,CAR-T细胞疗法在治疗血液肿瘤、自身免疫病方面已显示出重大的潜力。。。2017年以来,,,,美国FDA已批准6CAR-T细胞疗法上市,,,,用于治疗白血病、淋巴瘤等血液类癌症。。。近年来,,,,CAR-T细胞疗法在系统性红斑狼疮、多发性硬化症等自身免疫病方面也展现了重大远景。。。

可是,,,,这种疗法通常依赖于小我私家自身的免疫细胞,,,,现在已上市的CAR-T细胞疗法均使用来自患者自身的免疫细胞举行基因工程刷新,,,,这使得该疗法极其腾贵且耗时耗力。。。好比,,,,2023年,,,,德国的一个团队披露,,,,他们已经使用CAR-T细胞治疗了至少15名患有多种自身免疫性疾病的患者,,,,取得了乐成。。。

而徐沪济团队的研究,,,,则使用康健捐赠者的供体细胞(而不是患者自身细胞)泉源的CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病患者。。。这种通用型CAR-T细胞产品,,,,是大规模生产CAR-T细胞疗法治疗自身免疫病迈出的要害第一步,,,,有望大幅提高CAR-T细胞疗法的可及性。。。

在论文中,,,,徐沪济团队报道了前三名患者的治疗情形,,,,三名患者在治疗后6个月的随访中症状一连改善。。。临床视察和实验室检查证实,,,,靶向CD19的通用型CAR-T细胞治疗清静性优异。。。

202410月,,,,徐沪济在接受汹涌新闻记者采访时透露:“现在我们已经使用差别类型的异体通用型CAR-T细胞治疗了24例患者,,,,取得了预期的疗效。。。”

徐沪济告诉记者,,,,研究展示了异体通用型CAR-T细胞疗法在有用性和清静性方面的重大潜力,,,,标记着免疫性疾病的治疗已进入新阶段。。。随着未来研究的深入和临床试验的扩展,,,,有理由期待这一疗法将为更多患者带来福音。。。

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