一名完全失聪的英国女孩成为天下上首个接受开创性新基因治疗试验的人 。。。。现在，，，，她的听力已获得了恢复 。。。。该效果在近期于美国巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会聚会上被宣布 。。。。
欧珀·桑迪出生时就完全失聪 。。。。经由此次治疗后，，，，这名已18个月大的女孩听力险些靠近正常水平，，，，并且可能会进一步改善 。。。。
欧珀是在英国剑桥阿登布鲁克医院接受的治疗 。。。。试验认真人马诺哈尔·班斯教授体现，，，，效果比预期的要好 。。。。
听觉神经病变可能是由OTOF基因缺陷引起的 。。。。该基因会编码一种名为otoferlin的卵白，，，，对耳中细胞与听觉神经之间的交流至关主要 。。。。在2023年9月举行的手术中，，，，医生将事情基因注入欧珀的右耳，，，，这种治疗要领是由生物手艺公司再生元开发的 。。。。班斯体现，，，，欧珀的手术与装置人工耳蜗很是相似 。。。。欧珀的内耳（耳蜗）被翻开，，，，并使用导管注射治疗药物 。。。。
在手术后短短4周内，，，，欧珀的怙恃就注重到孩子听力的转变 。。。。24周后，，，，改善已很是显着 。。。。欧珀现在的听力品级约莫是25到30分贝，，，，而正常听力的品级是20分贝 。。。。
该疗法是专为患有OTOF突变的儿童开发的 。。。。研究职员称，，，，第二名接受相同手术的孩子也取得了起劲治疗效果 。。。。
此次试验分三种方法举行：包括欧珀在内的3名失聪儿童仅在一只耳朵中接受低剂量注射，，，，另外3名儿童在一只耳朵中接受高剂量的治疗，，，，尚有一组儿童将同时在双耳中接受药物治疗 。。。。医生称，，，，这一希望标记着耳聋治疗进入新时代 。。。。
