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海内首例!12岁红斑狼疮女孩CAR-T治疗收效已出院
2024/03/29

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327日 ,,,,浙江大学医学院隶属儿童医院运用CAR-T治疗的系统性红斑狼疮患儿顺遂出院。。。这是海内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿 ,,,,有望获得彻底治愈。。。

系统性红斑狼疮(SLE)是一种系统性自身免疫疾病 ,,,,可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官损伤。。。12岁女孩灿灿(假名)在三年前患病 ,,,,只管同龄患者大多病情可控 ,,,,但灿灿却对药物反应欠佳 ,,,,面部蝴蝶斑、皮疹一直 ,,,,加之口腔溃疡、枢纽疼痛等症状加剧 ,,,,正处于青春期的她深受困扰。。。

“许多SLE患者在使用激素及多种免疫抑制剂后仍不可控制病情 ,,,,灿灿就是很是典范的例子 ,,,,我们已经给她使用了糖皮质激素+羟氯喹+环孢素A+赛可平+贝利尤单抗等5种药物治疗 ,,,,但病情仍有重复。。。前不久复诊时还发明了尿卵白 ,,,,检查效果显示24小时尿卵白定量高达2000毫克 ,,,,若是继续升高 ,,,,很有可能会生长成为肾病综合征和慢性肾功效不全。。。”浙大儿院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授告诉记者。。。

综合考量下 ,,,,毛建华提议灿灿可入组 ,,,,团队正在推进的靶向CD19嵌合抗原受体T淋巴细胞(CAR-T)治疗难治性儿童系统性红斑狼疮(cSLE)的临床研究 ,,,,这对灿灿来说 ,,,,这无疑是新的希望。。。在家人的勉励下 ,,,,灿灿停用了除CAR-T治疗的一切药物 ,,,,加入了这项临床治疗研究。。。

“理论上CAR-T细胞疗法可针对多种难治性自身免疫疾病 ,,,,以往该细胞疗法在血液系统等疾病上应用较为普遍。。。此前CAR-T细胞疗法治疗难治性红斑狼疮的案例较少 ,,,,海内也并没有用于治疗儿童的案例。。。这次灿灿顺遂出院 ,,,,对我们来说研究取得了突破性希望 ,,,,这意味着更多灾治性红斑狼疮患儿将沾恩于医疗科技的前进 ,,,,获得完全康复的可能。。。”毛建华告诉记者。。。

据相识 ,,,,浙大儿院血液肿瘤科自2015年起开展CAR-T细胞疗法 ,,,,是海内儿童医院最早开展CAR-T细胞疗法的学科之一。。。只管CAR-T细胞疗法本钱腾贵 ,,,,市价达百万。。。但现在入组浙江大学医学院隶属儿童医院临床试验项目 ,,,,有科研经费为支持 ,,,,患儿家庭只需支付CAR-T细胞疗法之外的通例医疗用度 ,,,,医疗肩负大大降低。。。“现在我们医院已有第二例红斑狼疮患儿入组 ,,,,将在4月举行单采和回输。。。”据悉 ,,,,这一临床研究现在仍在免费招募受试者。。。

“阻止现在 ,,,,治疗效果照旧不错的 ,,,,尿卵白显着镌汰 ,,,,皮疹和口腔溃疡都没有新发 ,,,,孩子状态显着好了许多 ,,,,灿灿还告诉我她回家后要看演唱会。。。”毛建华告诉记者 ,,,,看着孩子不必再受苦 ,,,,我们整个治疗团队也很欣慰 ,,,,现在我们会进一步关注孩子的病情 ,,,,后期需要患者按期随访复查。。。医院团队也在探索 ,,,,希望未来CAR-T细胞疗法除了应用于系统性红斑狼疮外 ,,,,还能用于其他严重疾病的治疗 ,,,,给更多患者带去希望。。。

 

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