美国糖尿病协会科学年会报道糖尿病患者接受干细胞治疗后停用胰岛素

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外地时间6月23日，，Vertex Pharmaceuticals（福泰制药，，VRTX.US）在美国糖尿病协会科学年会（ADA）上宣布了其糖尿病干细胞疗法VX-880临床1/2期试验的最新数据，，在接受该公司干细胞疗法一年多后，，两名1型糖尿病患者不再需要注射胰岛素，，并且疾病的生物标记物显着镌汰。。。。。这一数据增强了人们对干细胞疗法为糖尿病患者带来功效性治愈的希望。。。。。

6月24日揭晓于《柳叶刀》的一项最新研究指出，，全天下现在有5.29亿糖尿病患者，，预计到2050年，，这一数字将增添至13亿。。。。。天下卫生组织2021年宣布的《糖尿病地图集（第十版）》显示，，中国是成人糖尿病患者人数最多的国家，，2021年中国糖尿病人数约为1.4亿，，预计2045年将抵达1.74亿。。。。。

糖尿病可以分为1型糖尿�。。。。。�T1D）、2型糖尿�。。。。。�T2D）、妊娠期糖尿病等类型。。。。。其中，，T1D是一种自身免疫性疾�。。。。。�，由于免疫系统过失地攻击胰岛β细胞，，导致胰岛素渗透缺乏，，机体无法维持正常的血糖水平。。。。。T1D患者必需恒久注射胰岛素并配合血糖监控，，但天天注射胰岛素不但会给患者带来极大的痛苦，，还可能会导致低血糖、癫痫和昏厥等并发症，，严重的可能还会导致殒命。。。。。

在众多候选治疗战略中，，替换被自身免疫破损的β细胞被以为是最靠近“治愈”T1D的要领。。。。。胰岛移植已被用于乐成治疗不稳固的高危T1D患者，，但该要领保存供体器官供应有限，，需恒久服用免疫抑制剂等局限。。。。。

2019年，，美国《时代》周刊将糖尿病干细胞疗法纳入改变未来十年医疗的12大立异发明列表中。。。。。近年来，，越来越多的公司向糖尿病干细胞疗法进军。。。。。

Vertex数据喜人

VX-880的1/2期临床试验包括A、B、C三部分，，共妄想纳入17名1型糖尿病重症患者，，迄今已有6名患者接受了VX-880的治疗，，在差别水平上恢复了胰岛素渗透，，血糖控制获得改善。。。。。

在A部分试验中，，1名患者接受了半剂量的VX-880治疗，，随访9个月后，，接受第2个半剂量的治疗，，但该患者随退却出了试验（Vertex称与不良反应无关）。。。。。另外2名患者在接受治疗后随访凌驾12个月，，最后一次输注后90天到12个月，，脱离了胰岛素依赖，，Hb1Ac（糖化血红卵白，，HbA1c凌驾6.5%通常被诊断为糖尿�。。。。。┫宰畔陆担�，其中一位患者的Hb1Ac从8.6%下降至第21个月的5.3%，，另一位患者的Hb1Ac从7.6%下降至6.0%。。。。。

B部分试验的3名患者全剂量接受治疗后，，随访29-80天，，实现了内源胰岛素表达，，镌汰了外源胰岛素使用，，葡萄糖目的规模时间获得改善。。。。。与两名VX-880输注后随访时间凌驾一年的患者相似。。。。。

Vertex新闻稿称，，VX-880在迄今为止所有给药的患者中普遍耐受性优异。。。。。大大都不良事务为轻度或中度，，没有爆发严重的不良事务。。。。。最常见的不良事务是脱水、腹泻、低镁血症和皮疹。。。。。一名试验加入者泛起了严重的低血糖事务。。。。。

2021年，，Vertex宣布了首例接受VX-880治疗的患者的效果，，数据堪称惊艳。。。。。在接受单剂治疗后第90天时，，该患者天天胰岛素使用量镌汰91%。。。。。然而2022年5月，，美国食物药品监视治理局（FDA）以为VX-880缺乏足够数据以支持其继续增添试验剂量，，因而叫停了这项临床研究，，但Vertex向FDA提供了更大都据，，FDA经由两个月视察后，，又扫除了“临床弃捐”。。。。。

凭证最新的数据，，VX-880的临床试验正在扩展至C部分，，能够同时为新患者给药，，而非一次只在一个患者身上举行试验。。。。。

“这些数据代表了T1D潜在治疗的基础性希望，，使我们离潜在治愈疗法更近了一步，，”Vertex1型糖尿病疾病区域主管费利西亚·帕柳卡（Felicia Pagliuca）博士说，，“这些数据在我们整体的研究性T1D妄想的配景下特殊有意义，，由于与VX-880相同的细胞是我们1/2期VX-264细胞加装备妄想以及处于研究阶段低免疫胰岛细胞妄想的基石。。。。。”

仍需更大都目、更长时间的验证

VX-880从诱导多醒目细胞（iPSC）出发，，在体外将iPSC诱导成为胰岛β细胞，，再通详尽胞移植手艺，，将可以正常渗透胰岛素的胰岛β细胞移植到1型糖尿病患者体内，，从而解决患者的胰岛素依赖。。。。。VX-880通过肝门静脉输注给药，，需要连系免疫抑制剂配合使用，，以阻止免疫倾轧。。。。。

“数据看起来已经尽可能地好了。。。。。”美国非营利性生物医学研究机构斯克里普斯研究所（Scripps Research）干细胞专家珍妮·洛林（Jeanne Loring）通过电子邮件向行业媒体STAT体现。。。。。但洛林提醒道，，这些数据仍然只来自少数患者，，不包括其中一名患者的整年效果，，该患者退出了研究，，但Vertex没有说明详细缘故原由。。。。。

美国迈阿密大学内渗透学家杰伊·斯凯勒（Jay Skyler）体现，，患者的退出说明晰VX-880的局限性：它不会治愈所有人，，并且会带来危害。。。。�；；；；；；颊弑匦璺妹庖咭种萍粒�，以避免他们的身体破损植入的细胞，，“不是每小我私家都会受益，，若是你没有获得足够的疗效，，必需平衡免疫抑制的危害与从治疗中获得的利益。。。。。”

据STAT报道，，一些专家希望此次宣布的数据可以加速试验速率，，以提供更多关于治疗规模和一连时间的数据。。。。。英国布里斯托尔医学院（Bristol Medical School）信用教授埃德温·盖尔（Edwin Gale）坚持使用更多的数据和更新的要领。。。。。他说，，效果“令人兴奋”，，但仍然只有两名患者爆发了“戏剧性的效果”。。。。。

虽然Vertex在此次披露的数据报告称无严重不良事务，，但糖尿病干细胞疗法的清静性仍需一连关注。。。。。2023年3月，，国际医学期刊《干细胞与发育》（Stem Cells and Development）刊登的一篇文章显示，，一名接受iPSC泉源细胞治疗2型糖尿病的患者泛起了未成熟畸胎瘤（泉源于生殖细胞的肿瘤）。。。。。

“看起来好得令人难以置信的事情往往最后被发明不过云云。。。。。” 盖尔说，，“我以为这（糖尿病干细胞疗法）将是未来的偏向，，但还需要很长的时间确认其疗效。。。。。因此，，要持审慎乐观的态度。。。。。”

糖尿病干细胞疗法“升温”

Vertex建设于1989年，，打造了3款年销售额凌驾10亿美元的药物。。。。。2018年5月公司市值首次抵达450亿美元，，跻身全球药企市值前25名。。。。。近年来，，Vertex正在放纵加码糖尿病干细胞疗法。。。。。

VX-880最初由Semma Therapeutics研发，，2019年，，Vtertex以9.5亿美元现金收购了Semma，，获得了Semma旗下的疗法。。。。。继收购Semma后，，2022年，，Vertex又以3.2亿美元的价钱收购了Viacyte，，获得了Viacyte的三个胰腺干细胞疗法管线（指处在研发历程中的产品线），，以及相关干细胞作育分解手艺、细胞封装手艺和免疫敲除后的多醒目细胞。。。。。

Semma和Viacyte被以为是现在天下上最领先的两家胰岛再生企业，，Vertex将这两家企业收入囊中后，，乐成跻身糖尿病干细胞疗法的头把交椅。。。。。现在Vertex正在研究使用多种要领来消除干细胞疗法对一连免疫抑制的需求。。。。。2023年3月27日，，Vertex与基因编辑明星公司CRISPR Therapeutics（CRSP.US）告竣相助，，希望通过调解基因组成，，开发越发容易被宿主接受的1型糖尿病干细胞疗法。。。。。

近年来，，被以为是糖尿病疗法三巨头的诺和诺德（NVO.US）、礼来（LLY.US）以及赛诺菲（SNY.US），，也在将注重力延伸至糖尿病干细胞疗法。。。。。

2015年，，赛诺菲宣布联合德国生物手艺公司Evotec开发基于干细胞的糖尿病治疗药物，，将使用人类干细胞生产功效性人β细胞，，进而开发β细胞替换疗法。。。。。赛诺菲还将使用人β细胞开展高通量药物筛�。。。。。�，判断可激活β细胞的小分子药物或生物制剂，，开发β细胞调理性新型糖尿病药物，，这类药物有望镌汰或消除注射胰岛素的需求。。。。。

2018年，，礼来与美国生物手艺公司Sigilon告竣一项糖尿病细胞疗法相助开发协议，，使用改良版的干细胞疗法来开发1型糖尿病细胞疗法，，这项相助涉及胰岛细胞封装手艺，，能够降低异体干细胞免疫倾轧反应，，同时能够阻止纤维化反应。。。。。同年，，在礼来之后，，诺和诺德也增强对干细胞疗法的投入，，与美国加州大学以及美国康奈尔大学告竣相助，，以快速开发能够治疗1型糖尿病的新型疗法。。。。。

跨国药企阿斯利康（AZN.US）在2017年入局，，携手哈佛干细胞研究所（HSCI），，将一种干细胞制造人类β细胞的突破性手艺用于其化合物文库的筛�。。。。。�，寻找可恢复β细胞活力的潜在新药。。。。。别的尚有Seraxis、Unicyte、NextCell Pharma、Orgenesis、PharmaCyte等众多立异药企也在探索糖尿病干细胞疗法。。。。。

中国的iPSC细胞药物研发企业也崭露头角，，不过大多处于临床前研发、IND申报或刚最先工业化的阶段。。。。。