ÈËÉú¾ÍÊDz©

EN
ÈËÉú¾ÍÊDz©_Ê×Ò³Èë¿Ú
ϲ±¨ | ÖØ°õ£¡ÈËÉú¾ÍÊDz©ÉúÃüPANKϸ°ûÁÆ·¨»ñÃÀ¹úFDA¹Â¶ùÒ©×ʸñÈ϶¨£¬£¬ÓÃÓڸΰ©ÖÎÁÆ
2025/05/21

2025Äê5ÔÂ15ÈÕ£¬£¬ÈËÉú¾ÍÊDz©£¨ÒÔϼò³Æ¡°ÈËÉú¾ÍÊDz©ÉúÃü¡±£©×ÔÖ÷Ñз¢µÄPBMCȪԴͬÖÖÒìÌåNKϸ°û£¨PANK£©ÁÆ·¨µÄ¸Îϸ°û°©£¨HCC£©Ë³Ó¦Ö¢£¬£¬Õýʽ»ñµÃÃÀ¹úʳÎïÒ©Æ·¼àÊÓÖÎÀí¾Ö£¨FDA£©¹Â¶ùÒ©×ʸñÈ϶¨£¨Orphan Drug Designation, ODD£©£¬£¬Ò²ÊÇÈ«ÇòÊ׸ö»ñµÃÃÀ¹úFDA HCC˳Ӧ֢ODDµÄNKϸ°ûÁÆ·¨¡£¡£

ÈËÉú¾ÍÊDz©_Ê×Ò³Èë¿Ú

¸Î°©ÖÎÁƵÄÄæ¾³

¸Îϸ°û°©£¨HCC£©ÊÇÈ«ÇòµÚÁù´ó¸ß·¢°©Ö¢£¬£¬Öйú»¼ÕßÕ¼±È¸ß´ï55%£¬£¬Ã¿Äêз¢²¡Àý³¬90ÍòÀý¡£¡£ÏÖÔÚ£¬£¬Ê¹ÓÃÒ»Ïß°ÐÏòÒ©Î¶àÄÉ·ÇÄá/ÂØ·¥ÌæÄᣩ»òÃâÒßÁªºÏѪ¹ÜÌìÉúÒÖÖÆ¼Á£¨°¢ÌæÀûÖéµ¥¿¹ÁªºÏ±´·¥Öéµ¥¿¹£©ÖÎÁÆHCCʧ°Üºó£¬£¬Ñ¡ÔñÆäËûºóÏßÖÎÁƵÄÁÆÐ§¾ù²»²ÇÏ룬£¬ÈÔȱ·¦ÓÐÓõĺóÏßÖÎÁÆÒ©Îï¡£¡£ÍíÆÚ»¼Õß»¹ÅöÃæÁÙÄ¿½ñÖÎÁƲ»ÄÍÊÜ£»£»ÖÎÁƺóÄÍÒ©¡¢¸´·¢µÈÑÏËàÌôÕ½¡£¡£

PANKÓÐÍûΪ»¼Õß´øÀ´¿É¼ç¸ºµÄÁ¢ÒìÖÎÁƼƻ®

PANKµÄÈý´ó½¹µãÓÅÊÆ£º

1. ¡°¼´ÓÃÐÍ¡±Í¨ÓÃÉè¼Æ£ºPANKÎÞÐèÊÕÂÞ×ÔÌåϸ°û£¬£¬¿É¾ÙÐйæÄ£»£»¯Éú²ú£¬£¬ÊµÏÖ¼´Óü´È¡£¬£¬½µµÍÖÎÁƱ¾Ç®£»£»

2. Ç¿Ð§Ö×ÁöɱÉË£º»ùÓÚÈËÉú¾ÍÊDz©ÉúÃü¶ÀÍ̵ÄNKϸ°û×÷ÓýÊÖÒÕÆ½Ì¨£¬£¬Ê¹µÃPANKµÄϸ°û´¿¶È£¾99% £¬£¬ÇÒÖ×ÁöɱÉËЧ¹û±ÈÕÕÆêѪNK¸ß50%×óÓÒ£¬£¬ÓëͬÖÖÒìÌå¹Å°å¹¤ÒÕÏà±È£¬£¬É±ÉËЧ¹ûÒ²¸ß50%×óÓÒ£»£»ÔÙͨ¹ýÓÅ»¯¹©ÊÜÌ寥ÅäÕ½ÂÔ£¬£¬Í»ÆÆÃâÒßÄÍÊÜÏÞÖÆ£¬£¬½µµÍÖ×ÁöÌÓÒÝΣº¦£»£»

3. Çå¾²ÐԸߣºÑÏ¿áɸѡ¹©Ì壬£¬ÑÏ¿á¿ØÖÆ·ÅÐбê×¼£¬£¬²¢Ê¹Óô¿Òò×Ó×÷Óý£¬£¬ÎÞËÇÑøÏ¸°û´øÀ´µÄÖ°©Î£º¦µÄͬʱÌá¸ßϸ°û´¿¶È¡£¡£

¹Â¶ùÒ©È϶¨µÄÒâÒå

1. Õþ²ßÓ¯Àû£º7ÄêÊг¡¶ÀÍÌȨ¡¢ÁÙ´²ÊÔÑéÓöÈ50%˰ÊÕµÖÃâ¡¢ÐÂÒ©ÉêÇë·Ñ¿íÃâ

2. ¼ÓËÙÀú³Ì£ºÓÅÏÈÉóÆÀ¡¢Í»ÆÆÐÔÁÆ·¨È϶¨µÈ¼ÓËÙÉÏÊÐÀú³Ì£»£»

3. È«Çò½á¹¹£ºÎªºóÐøÔÚÖйú¡¢Å·Ã˵ȵصÄÉ걨µÓÚ¨»ù´¡

½áÓï|¿Æ¼¼ÎªÉúÃü£¬£¬Á¢ÒìÖÂδÀ´

´ÓʵÑéÊÒµÄ΢¹âµ½»¼ÕßµÄÊï¹â£¬£¬PANKµÄODDÈ϶¨Ö»ÊÇÒ»¸öÆðµã¡£¡£ÈËÉú¾ÍÊDz©ÉúÃü½«Ò»Á¬Éî¸ûʵÌåÁöÁìÓòµÄÐÂÒ©Ñз¢£¬£¬Îª°©Ö¢»¼Õß´øÀ´¸ü¶à¿É¼°ÐÔµÄÁ¢ÒìÖÎÁÆÑ¡Ôñ¡£¡£

·µ»Ø
¡¾ÍøÕ¾µØÍ¼¡¿